9letá boje s farmaceutickým gigantem o život
Je to nerovné boje: 9letá Hannah z Greilingu, Německo trpí nevyléčitelnou dětskou demencí (NCL). Americká farmaceutická společnost „Biomarin“ je jedinou společností na světě, která má lék, který dosud nebyl schválen a který by mohl zachránit Hannah život. Ale ti odpovědní odmítají uvolnit lék pro léčbu dívky. Zoufalá rasa s časem!
Dětská demence: Není naděje
Neuronální ceroidní lipofuscinóza nebo zkrátka NCL je nevyléčitelné metabolické onemocnění, které je odpovědné za progresivní smrt nervových buněk. Toto onemocnění je způsobeno mutací genu a způsobuje, že se v mozku hromadí tukové látky. Buňky se znečišťují a umírají. NCL je nejčastější formou dětské demence. Zničení nervových buněk způsobuje slepotu postižených dětí. Mohou se také objevit příznaky, jako je epilepsie, halucinace, ztráta motorických a mentálních schopností.
Lékařské rukavice k diagnóze
Tehdejší sedmnáctiletá Hannah začala v roce 2013 ukazovat první abnormality. Její psaní bylo stále ostřejší, zapomněla na jména, už nemohla chodit po schodech. Její rodiče šli s ní k řadě lékařů, brýle byly předepsány, nic nepomohlo. Dívka brzy nemohla číst a psát. Před necelými třemi měsíci, první předpoklad: V dětském oddělení Klinikum München Schwabing lékaři testovali dětskou demenci. Hrozná domněnka byla vyšetřováním potvrzena. Hannahův mozek již nashromáždil první tuková ložiska. Rodiče diagnózy: "Byli jsme paralyzováni."
Pouze záblesk naděje: farmaceutický gigant USA "Biomarin"
Co dělat? Sledujete, jak vaše vlastní dcera umírá? Pro rodiče to není vyloučeno. Kontaktovali profesora Thorstena Marquardta z Münsterské univerzity. Svítí pro vzácné nemoci. Marquardt byl také tím, kdo je upozornil na dosud neschválený lék "Cerliponase alfa" farmaceutické společnosti "Biomarin". Ačkoli byl přípravek „Cerliponáza alfa“ úspěšně testován, je stále ještě několik měsíců schválen. Několik postižených pacientů se zúčastnilo celosvětové studie zahrnující Fakultní nemocnici Hamburg-Eppendorf a prokázalo pokrok. Profesor Thorsten Marquardt začal vyjednávat o Hannah s „Biomarinem“.
Jak vyhrál, tak se rozpustil?
Marquardt se pokusil přesvědčit farmaceutického obra, aby vydal lék ještě před schválením Hannah rodičům. Ale společnost se proti tomu rozhodla. Mluvčí na žádost novin „Die Welt“ uvedl nejasně: „Nechceme ohrožovat vývoj„ Cerliponázy alfa “, protože„ mohou mít prospěch stovky pacientů a jejich rodin “. Rodiče jsou tímto výrokem šokováni. „Mají něco, co pomáhá naší dceři a nedávají nám to, kdo by tomu měl rozumět?“ Ptá se Michael Vogel. Ani cesta k veřejnosti se nezměnila. Obrátili se k Bayerischer Rundfunk, zveřejnili webovou stránku „Hope for Hannah“, dokonce začali petici na change.org? bez úspěchu.
Ale neodradí je. „Pro Hannu není žádná alternativa,“ zdůrazňují rodiče a profesor Marquardt v souzvuku. Doufají v rozhodnutí americké společnosti o životě umírajícího devítiletého - a proti tvrdému podnikání.
